细胞与基因治疗（CGT）作为最有前景的治疗领域之一，正在国内蓬勃发展。行业数据显示，中国CGT市场展现出巨大的活力，CGT在研管线达647项，涵盖了病毒载体疗法、细胞治疗、核酸药物和mRNA疗法等多个方向十倍杠杆炒股，针对遗传性疾病、肿瘤、罕见病等重大疾病领域，显示出巨大的治疗潜力和市场前景。
在接受《每日经济新闻十倍杠杆炒股》记者专访时，思拓凡（Cytiva）中国总裁李蕾指出，国内对创新药的政策支持和日益完善的审批制度，以及以病患为中心的IIT（研究者发起的临床研究）体系，都为国内的CGT企业发展提供了很好的机遇。
Cytiva中国总裁李蕾 图片来源：受访者供图
不过，CGT高昂的生产成本以及高度定制化造成的生产效率低下，仍是行业内所有企业必须直面的难题。对此，李蕾表示：“随着科技的进步，新型药物在诞生后逐渐普及的过程中，其成本和价格会逐渐降低。例如，疫苗和抗体药物的价格已经经历了从昂贵到‘平民’的转变。我相信细胞和基因治疗也会沿着这样的趋势发展。”
产能问题是限制CAR-T产品销售放量的关键因素
李蕾认为，细胞与基因治疗这一前沿技术之所以能在国内开花结果并非出于偶然。“与其他国家相比，中国人口基数大，并且随着经济增长和人口结构的变化，对高水平医疗健康的需求和投入都在增长，这无论是对细胞和基因治疗的临床前试验还是商业化生产，都能提供更广阔的患者样本和市场空间。”
另外，李蕾还提到，“强大而敏捷的本土供应链使中国企业对新型疗法的适应性极强”，这一供应链优势在对生产效率和安全性要求极高的CGT领域尤为明显。Cytiva《2023年全球生物制药弹性指数》通过对全球1250位制药和生物制药高管的调研发现，中国的供应链弹性和生产敏捷性分别超过北美和欧洲，79%的中国受访者表示，得益于强大的本土供应链，中国在推出细胞和基因治疗方面的适应性非常高。
政策方面，今年2月1日起，国家发改委发布的《产业结构调整指导目录（2024年本）》正式施行，该产业目录明确鼓励发展大规模高效细胞培养和纯化，基因治疗和细胞治疗药物，化学成分限定细胞培养基，高端化、智能化制药设备等多个涉及基因与细胞产业的领域。“中国CGT政策的不断优化与完善，充分鼓励和加速了新药研发，适应了技术进步与产业发展的需求。”李蕾评价称。
李蕾介绍，相较于传统药物，细胞治疗药物在生产流程上更为复杂，涉及多个工艺步骤之间的转换。以常见的CAR-T工艺（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）为例，细胞治疗的生产需要经过单个核细胞的分离、磁珠的分选、细胞的激活、病毒的转导、细胞的扩增、细胞的洗涤收获、细胞制剂、细胞冻存与复苏等步骤，通常生产周期在14天至22天之间，同时，每个工艺步骤的转换都需要进行大量的准备工作。
流程复杂也就意味着居高不下的生产成本。根据西南证券研报中援引的数据，“对于一个只有一台机器用于封闭和自动化生产的无尘室，每年固定成本总计约为584131美元；每个产品的可变成本约为46397美元，每种产品的总成本约为78489美元”。
图片来源：研报截图
另一方面，受制于高度定制化造成的生产效率低下，产能问题也成为限制CAR-T产品销售放量的关键因素。根据强生于7月17日发布的二季度财报，公司与传奇生物合作的BCMA CAR-T疗法Carvykti表现亮眼，其Q2销售额为1.86亿美元，Q1销售额为1.57亿美元，上半年销售额总计3.43亿美元（约合25亿元人民币），同比增长81.5%。强生也在财报中进一步表示，Carvykti的业绩增长得益于持续的产能扩张、制造效率提升和强劲的市场需求。
CAR-T人工成本占比极高，自动化封闭系统或是未来趋势
从目前披露的价格看，CAR-T的治疗费用动辄百万元，远超多数患者的经济承受能力。以目前国家药品监督管理局批准的5款CAR-T药物为例，复星凯特的阿基仑赛、药明巨诺-B的瑞基奥仑赛、驯鹿生物的伊基奥仑赛、合源生物的纳基奥仑赛以及科济药业-B的泽沃基奥仑赛售价分别为120万元/针、129万元/针、116.6万元/针、99.9万元/针以及115万元/针。
由于国内医保体系尚未完全覆盖此类高价创新药物，导致患者在支付方面面临巨大压力。为解决支付问题，国内厂家除了积极参与商业医疗保险、惠民保外，也在支付端探索各类创新支持尝试。例如，今年1月，复星凯特推出按疗效价值支付计划，假如3个月没达到完全缓解（CR）指标，患者自费购药款将退还一半，最高可返还60万元。
同时，国内药企也在生产端寻找降低成本的方法。药明巨诺在2023年年报提到，截至2023年12月31日，公司已开始从国内供货商采购关键材料，日后计划从国内供货商采购额外原材料。由于原材料本地化及更多患者接受治疗，2023年度每批次的销售成本较2022年平均销售成本下降17.3%。
图片来源：Cytiva中国官网
对此，李蕾认为，面对不同肿瘤患者复杂的样品来源及目前的治疗成本，如何以高效率、标准化、规模化的生产制备降低细胞生产成本，是关键的破局之道。因此，企业层面的降本增效对于推动药物可及性非常关键，这包括工艺、生产仪器和耗材的选择。
参考前述研报引用的CAR-T生产成本构成，CAR-T的成本主要分为原材料、设备和人工三方面。可能违反直觉的一点是，人工成本在CAR-T的总成本特别是固定成本中的占比非常高，这是由于其制备过程需要精细的操作，对上岗的工作人员有着很高的要求。复星凯特方面曾在接受记者采访时表示，公司对生产人员、科研人员的技术背景要求非常高，很多人员甚至要花几年的时间来培养。
因此，李蕾认为，有必要使用自动化封闭的生产系统代替人工。“未来随着市场需求的扩大，如果生产还停留在人工操作，一方面对于技术的熟练程度要求非常高，对产能是一种挑战，另一方面也不利于降低生产成本。”
李蕾表示，使用自动化封闭的生产系统已经成为行业的发展趋势。此外，搭建稳定可放大性的生产平台，跟头部设备和耗材供应商合作，也会有助于加速细胞和基因治疗药物的研发以及产业化进程。
每日经济新闻
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